Il Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) dell’EMA, ha raccomandato l’ampliamento dell’autorizzazione alla formulazione sottocutanea di daratumumab a due nuove indicazioni
È arrivato il 25 maggio scorso il parere positivo del Committee for Medicinal Products dell’Ema per l’estensione delle autorizzazioni all’utilizzo di daratumumab, prodotto da Janssen, in formulazione sottocutanea per l’amiloidosi sistemica a catena leggera e il mieloma multiplo, due patologie del sangue per le quali esistono ancora bisogni di cura insoddisfatti.
Nel primo caso, è raccomandato in combinazione con bortezomib, ciclofosfmide e desametasone in pazienti con amiloidosi a catena leggera di nuova diagnosi. Nel secondo caso invece, il suo utilizzo deve essere abbinato a pomalidomide e desametasone nel trattamento di pazienti adulti con mieloma multiplo che abbiano ricevuto almeno una precedente linea di terapia contenente un inibitore del proteasoma e lenalidomide e che siano refrattari alla lenalidomide, o che abbiano ricevuto almeno due precedenti linee di terapia contenenti lenalidomide e un inibitore del proteasoma mostrando progressione della malattia durante o dopo l’ultima terapia.
Lo studio di fase 3 Andromeda per pazienti con amiloidosi
Il parere positivo del CHMP per l’indicazione all’uso di daratumumab in formulazione sottocutanea nell’amiloidosi è stato confermato dai dati dello studio di fase 3 Andromeda, tuttora in corso. Lo studio ha valutato daratumumab sottocutaneo in combinazione con la terapia standard a base di bortezomib, ciclofosfmide e desametasone, rispetto al solo trattamento standard, in pazienti adulti con amiloidosi di nuova diagnosi. I pazienti trattati con daratumumab hanno ottenuto un tasso di risposta ematologica completa significativamente più alto rispetto ai pazienti trattati con il solo con la terapia standard (53,3% vs 18,1%). Nel complesso, la combinazione con daratumumab ha mostrato un profilo di sicurezza coerente con quello precedentemente osservato per ciascuno dei farmaci presi singolarmente.
Lo studio di fase 3 Apollo nei pazienti con mieloma multiplo
Il parere positivo all’utilizzo del daratumumab in combinazione con pomalidomide e desametasone per il trattamento del mieloma multiplo è giunto alla luce dei dati dello studio di fase 3 Apollo, condotto in partnership con lo European Myeloma Network (EMN) e tuttora in corso. Lo studio ha confrontato la terapia associata a daratumumab con la terapia standard. I risultati hanno evidenziato che l’aggiunta di daratumumab ha ridotto significativamente il rischio di progressione o morte del 37%, rispetto alla terapia standard. La sopravvivenza libera da progressione con daratumumab è stata di 12,4 mesi contro i 6,9 mesi della terapia standard. I tassi di risposta sono stati significativamente più alti con l’aggiunta di daratumumab, compresi i tassi di risposta globale (69% contro 46%), i tassi di risposta parziale molto buona o migliore (51% vs 20%), il tasso di risposta completa (25% vs 4%) e il tasso di malattia minima residua negativa (9% a fronte del 2% riscontrato dalla terapia standard). Il profilo di sicurezza della terapia associata a daratumumab ha dimostrato di essere coerente con i profili noti di daratumumab.
Entrambi i pareri positivi saranno ora rivisti dalla Commissione Europea, che ha l’autorità di concedere l’approvazione finale per le indicazioni di utilizzo.
