Il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) della European Medicine Agency – EMA, in occasione del meeting di dicembre tenutosi tra il 9 e il 12 del mese, ha raccomandato l’approvazione di 17 farmaci portando a 114 il numero totale di farmaci raccomandati per l’approvazione nel corso del 2024, raccomandando contestualmente l’estensione terapeutica di 8 medicinali.
I 17 farmaci raccomandati per l’approvazione
Il CHMP ha raccomandato la concessione dell’autorizzazione all’immissione in commercio per Andembry (garadacimab), per la prevenzione degli attacchi ricorrenti di angioedema ereditario, una malattia rara e potenzialmente pericolosa per la vita, caratterizzata da attacchi di gonfiore cutaneo e sottomucoso.
Il Comitato ha adottato un parere positivo per Beyonttra (acoramidis), per il trattamento dell’amiloidosi da transtiretina wild-type o variante in pazienti adulti con cardiomiopatia, una malattia che colpisce il muscolo cardiaco.
Parere positivo per Kavigale (sipavibart), un anticorpo monoclonale destinato alla prevenzione del Covid-19 in soggetti immunocompromessi di età pari o superiore a 12 anni. Allo stesso modo, è stata raccomandata la concessione dell’autorizzazione all’immissione in commercio per Kostaive (zapomeran), un vaccino a mRNA auto-amplificante destinato alla prevenzione del Covid-19 in soggetti di età pari o superiore a 18 anni.
Hanno ricevuto un parere positivo del CHMP anche Nemluvio (nemolizumab), per il trattamento della dermatite atopica e della prurigo nodularis e Rytelo (imetelstat) per il trattamento di pazienti adulti con anemia trasfusione-dipendente dovuta a sindromi mielodisplastiche a rischio molto basso, basso o intermedio.
Raccomandazioni per AIC condizionata e per tre domande ibride
Il Comitato EMA ha quindi raccomandato la concessione di un’autorizzazione all’immissione in commercio condizionata per Seladelpar Gilead (seladelpar lisina diidrato), per il trattamento della colangite biliare primaria, una malattia epatica autoimmune. Il farmaco è stato sostenuto dal programma PRIME – Priority Medicines dell’EMA, che fornisce un supporto scientifico e normativo precoce e rafforzato per i farmaci promettenti che hanno il potenziale di rispondere a esigenze mediche non soddisfatte. L’autorizzazione condizionata è stata raccomandata anche per Welireg (belzutifan), per il trattamento dei tumori associati alla malattia di von Hippel-Lindau e del carcinoma renale a cellule chiare avanzato. Si tratta del primo farmaco per il trattamento della malattia di von Hippel-Lindau, una rara malattia genetica alla base di cisti e tumori.
E’ stata altresì raccomandata l’autorizzazione all’immissione in commercio per tre domande ibride, basate in parte sui risultati di test preclinici e studi clinici di un prodotto di riferimento già autorizzato e in parte su nuovi dati. Si tratta di: Emcitate (tiratricolo), il primo trattamento per la tireotossicosi periferica nei pazienti con la sindrome di Allan-Herndon-Dudley, una malattia ultra-rara, cronica e gravemente debilitante, causata da mutazioni nel gene che codifica per la proteina MCT8, trasportatrice degli ormoni tiroidei; Paxneury (guanfacina), per il trattamento del disturbo da deficit di attenzione e iperattività nei bambini; Tuzulby (metilfenidato cloridrato), per uso pediatrico (PUMA) per il trattamento dei bambini con disturbo da deficit di attenzione e iperattività.
Parere positivo per 6 farmaci biosimilari
La commissione ha adottato inoltre parere positivo per sei farmaci biosimilari: Avtozma (tocilizumab), per il trattamento dell’artrite reumatoide, dell’artrite idiopatica giovanile sistemica, dell’artrite idiopatica giovanile poli-articolare, dell’arterite a cellule giganti, della sindrome da rilascio di citochine grave o pericolosa per la vita indotta dalle cellule CAR-T e del Covid-19; Eydenzelt (aflibercept), per il trattamento della degenerazione maculare neovascolare legata all’età, del deficit visivo dovuto all’edema maculare secondario all’occlusione della vena retinica, del deficit visivo dovuto all’edema maculare diabetico e del deficit visivo dovuto alla neovascolarizzazione coroideale miopica; Osenvelt (denosumab), per la prevenzione delle complicanze ossee negli adulti con tumore avanzato che coinvolge l’osso e per il trattamento di adulti e adolescenti con tumore osseo a cellule giganti; Stoboclo (denosumab), per il trattamento dell’osteoporosi nelle donne in menopausa, della perdita ossea legata all’ablazione ormonale negli uomini ad aumentato rischio di fratture e della perdita ossea associata al trattamento a lungo termine con glucocorticoidi sistemici; Yesintek (ustekinumab), per il trattamento di adulti e bambini con psoriasi a placche e adulti con artrite psoriasica o malattia di Crohn; Zefylti (filgrastim), per il trattamento della neutropenia e la mobilizzazione delle cellule progenitrici del sangue periferico.
Raccomandata l’estensione dell’indicazione terapeutica per 8 farmaci
Il CHMP ha raccomandato inoltre l’estensione dell’indicazione terapeutica per Ofev per il trattamento delle malattie polmonari interstiziali fibrosanti progressive (ILD) nei bambini e negli adolescenti a partire dai sei anni di età dal momento che non esistono attualmente terapie approvate per queste condizioni nei bambini. Il comitato ha raccomandato ulteriori estensioni di indicazione per sette farmaci già autorizzati nell’UE: Blincyto, Bridion, Jemperli, Omvoh, Rekambys, Vocabria e Flucelvax Tetra. In particolare, relativamente a quest’ultimo, dopo il parere positivo del Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell’EMA a dicembre 2024 e la successiva approvazione della Commissione Europea, il vaccino su coltura cellulare potrà essere impiegato a partire dai sei mesi di età, contribuendo a migliorare la protezione contro l’influenza stagionale nella fascia di età tra 6 mesi e 2 anni.
