La sesta edizione del Rapporto dell’Agenzia Italiana del Farmaco – AIFA, “Horizon Scanning: lo scenario dei medicinali in arrivo” ha messo in luce che, nel 2023 in Europa, il Comitato per i Medicinali ad uso umano – CHMP dell’Agenzia Europea dei Medicinali – EMA ha fornito parere positivo a 78 nuovi farmaci.
Di questi: 43 sono medicinali contenenti nuove sostanze attive, 8 medicinali biosimilari, 14 equivalenti e 13 tra medicinali ibridi, autorizzati con la procedura del consenso informato e sostanze attive note.
Obiettivo del Rapporto è fornire informazioni sui nuovi medicinali e sulle nuove indicazioni in arrivo, che hanno ricevuto un parere positivo dell’EMA nel 2023 o che potrebbero riceverlo nell’anno in corso.
Le tre parti del rapporto
Il Rapporto Horizon Scanning è strutturato in tre parti: la prima fornisce informazioni sui nuovi medicinali e sulle nuove indicazioni terapeutiche di medicinali già autorizzati che hanno ricevuto nel corso del 2023 un parere positivo all’autorizzazione all’immissione in commercio da parte del CHMP dell’EMA. La prima sezione contiene altresì il trend delle autorizzazioni dei medicinali negli ultimi 5 anni.
La seconda parte riguarda i nuovi medicinali e le estensioni di indicazione di medicinali già autorizzati in valutazione, che potrebbero ricevere un parere da parte del CHMP dell’EMA nel corso del 2024; la terza parte del Rapporto presenta infine una panoramica sui medicinali ammessi al programma PRIME dell’EMA che ricomprende medicinali a elevato interesse per i pazienti e per la salute pubblica dal punto di vista dell’innovazione terapeutica, destinati a pazienti con esigenze di cura insoddisfatte.
I farmaci più rappresentati
Tra i farmaci contenenti nuove sostanze attive, una quota rilevante è rappresentata dai medicinali antineoplastici (29,3%), finalizzati al trattamento di alcuni tipi di tumori solidi (quali il tumore della mammella, del polmone, dell’esofago, il colangiocarcinoma) e del sangue (mieloma, linfoma e leucemia) e i medicinali immunomodulatori (19,5%) per il trattamento delle malattie autoimmuni (prevalentemente sclerosi multipla e colite ulcerativa).
Gli altri farmaci autorizzati
A seguire, agenti antinfettivi a uso sistemico e vaccini (9,8%) e medicinali per patologie del sistema nervoso (9,8%). Percentuali minori sono relative a medicinali classificati come “Vari” (7,3%), i medicinali per le patologie del sangue e organi emopoietici e quelli per le malattie dell’apparato gastrointestinale e metabolismo (4,9% per entrambi le categorie).
Tra i medicinali orfani che hanno ricevuto il parere positivo dell’EMA, uno è un prodotto per terapie avanzate, Casgevy, indicato per il trattamento della β–talassemia trasfusione-dipendente e dell’anemia falciforme grave.
Le autorizzazioni attese per il 2024
Nel 2024 è atteso un parere per 104 nuovi medicinali: 65 medicinali contenenti nuove sostanze attive – di cui 24 medicinali orfani per il trattamento di patologie rare e 41 medicinali non orfani – 22 medicinali biosimilari e 17 medicinali equivalenti.
I medicinali contenenti nuove sostanze attive in valutazione appartengono prevalentemente all’area terapeutica oncologica (14, pari al 21,5%), quella delle malattie infettive, compresi i vaccini (10, pari al 15,3%), l’area ematologica (10, pari al 15,3%) e neurologica (8, pari al 12,3%).
Tra i medicinali in valutazione, 3 sono per terapie avanzate, di cui 2 medicinali orfani (uno per il trattamento dell’emofilia B e l’altro per il trattamento dell’epidermolisi bollosa distrofica) e un medicinale è non orfano (per il trattamento dei difetti della cartilagine del ginocchio).
I medicinali del programma PRIME
Infine, sono stati ammessi al programma PRIME 129 medicinali. Il programma PRIME è interessato a farmaci promettenti che vanno a colmare importanti bisogni clinici insoddisfatti, e beneficiano di un supporto scientifico e normativo durante la fase di sviluppo.
Si tratta, per la maggior parte, di terapie avanzate di ambito oncologico, oncoematologico, ma anche di trattamenti per l’endocrinologia, la ginecologia, il metabolismo, la fertilità, la neurologia o i vaccini.
